干細(xì)胞技術(shù)，全球競(jìng)爭(zhēng)已開(kāi)始！國(guó)家再撥款支持干細(xì)胞研究，干細(xì)胞移植治療重大疾病獲重點(diǎn)扶持！
2016年至2018年，中央財(cái)政已經(jīng)連續(xù)3年撥款總計(jì)20億元支持“干細(xì)胞及轉(zhuǎn)化研究”重點(diǎn)專(zhuān)項(xiàng)，（2016年4.8759億、2017年9.4021億、2018年5.8544億），共支持了98個(gè)項(xiàng)目。
最近，科技部正式發(fā)布了“干細(xì)胞及轉(zhuǎn)化研究”重點(diǎn)專(zhuān)項(xiàng)2019年度項(xiàng)目申報(bào)指南，2019年國(guó)家再撥4億元，支持12個(gè)干細(xì)胞研究方向。
國(guó)家支持干細(xì)胞移植治療重大疾病的發(fā)展
近年來(lái)，我國(guó)高度重視干細(xì)胞治療技術(shù)的發(fā)展，并將干細(xì)胞納入我國(guó)《“十三五”國(guó)家戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)發(fā)展規(guī)劃》以及《“健康中國(guó)2030”規(guī)劃綱要》中。2016年至2018年，中央財(cái)政經(jīng)費(fèi)撥款支持的干細(xì)胞臨床研究涉及黃斑變性、脊髓損傷、移植物抗宿主病、心衰、心肌梗死、肝病、重癥急性腎損傷等多種疾病。2019年，還將會(huì)有干細(xì)胞臨床研究獲得國(guó)家經(jīng)費(fèi)的支持。在“干細(xì)胞及轉(zhuǎn)化研究”重點(diǎn)專(zhuān)項(xiàng)2019年度項(xiàng)目申報(bào)指南中，干細(xì)胞移植治療重大疾病、干細(xì)胞工程獲得治療性產(chǎn)品及臨床應(yīng)用是重點(diǎn)支持的方向之一。國(guó)家支持針對(duì)神經(jīng)、呼吸、消化系統(tǒng)或皮膚等方面某一種重大疾病或損傷，利用臨床級(jí)干細(xì)胞產(chǎn)品進(jìn)行細(xì)胞治療的臨床研究。此外，國(guó)家還支持在多能干細(xì)胞或成體干細(xì)胞中進(jìn)行基因改造，獲得治療性細(xì)胞。
通過(guò)對(duì)干細(xì)胞進(jìn)行基因改造然后用來(lái)治療疾病，例如對(duì)病人的造血干細(xì)胞進(jìn)行基因編輯后用來(lái)治療β地中海貧血癥和鐮狀細(xì)胞病，這種方法在國(guó)際上已經(jīng)被開(kāi)發(fā)成產(chǎn)品，并且一些在研產(chǎn)品獲得美國(guó)FDA的快速通道審評(píng)資格認(rèn)定。國(guó)際上還有科研團(tuán)隊(duì)利用多能干細(xì)胞分化的免疫細(xì)胞來(lái)治療疾病，例如日本計(jì)劃用誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞（iPS細(xì)胞）分化成的免疫細(xì)胞來(lái)治療頭頸癌，這在日本屬于首次嘗試，他們計(jì)劃在年內(nèi)開(kāi)始臨床試驗(yàn)，將有3名很難進(jìn)行手術(shù)的再發(fā)患者接受試驗(yàn)性治療。
鼓勵(lì)針對(duì)疾病研制干細(xì)胞產(chǎn)品
“針對(duì)目標(biāo)疾病，按照國(guó)家藥品監(jiān)督管理局相關(guān)規(guī)定和要求，研制不少于 1 項(xiàng)干細(xì)胞產(chǎn)品；進(jìn)行系統(tǒng)的干細(xì)胞治療安全性和有效性評(píng)價(jià)，并獲得可支持進(jìn)入臨床研究階段的臨床前研究數(shù)據(jù)；在完成臨床研究備案的基礎(chǔ)上，開(kāi)展規(guī)范的干細(xì)胞臨床研究，并獲批1~2 項(xiàng)干細(xì)胞治療產(chǎn)品的臨床試驗(yàn)批件，開(kāi)展 1 期~2 期臨床試驗(yàn)研究。”這是國(guó)家對(duì)干細(xì)胞移植治療重大疾病方向的申報(bào)項(xiàng)目的考核指標(biāo)。研制干細(xì)胞產(chǎn)品、制定標(biāo)準(zhǔn)化干細(xì)胞產(chǎn)品申報(bào)和標(biāo)準(zhǔn)化的治療方案，這是干細(xì)胞技術(shù)從基礎(chǔ)研究到臨床應(yīng)用的重要一步。
當(dāng)前，我國(guó)干細(xì)胞產(chǎn)品申報(bào)已經(jīng)進(jìn)入到了新的發(fā)展階段。國(guó)家受理干細(xì)胞治療產(chǎn)品申請(qǐng)的速度比想象的要快。2018年，5個(gè)間充質(zhì)干細(xì)胞治療產(chǎn)品的獲得受理。2019年1月，干細(xì)胞新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)就獲得了批準(zhǔn)，這是干細(xì)胞藥物從實(shí)驗(yàn)室走向臨床應(yīng)用的實(shí)質(zhì)性進(jìn)展。在“干細(xì)胞及轉(zhuǎn)化研究”重點(diǎn)專(zhuān)項(xiàng)的支持和推動(dòng)下，我國(guó)干細(xì)胞產(chǎn)品研制以及標(biāo)準(zhǔn)化產(chǎn)品申報(bào)將有更多的成果展現(xiàn)。
展望
干細(xì)胞科技已經(jīng)被列為我國(guó)戰(zhàn)略性、前瞻性重大科學(xué)問(wèn)題。正如原同濟(jì)大學(xué)校長(zhǎng)、中科院院士裴鋼所述，“干細(xì)胞，你不做就落后”。最近幾年，國(guó)家以及地方政府頻發(fā)政策以支持干細(xì)胞的研究及轉(zhuǎn)化，在政策紅利下，國(guó)內(nèi)符合條件的干細(xì)胞項(xiàng)目有望更快地發(fā)展和轉(zhuǎn)化。如今，大量新出臺(tái)政策明確支持符合條件的社會(huì)力量或制備機(jī)構(gòu)（企業(yè)）加入到干細(xì)胞行業(yè)發(fā)展中來(lái)。通過(guò)凝聚企業(yè)的創(chuàng)新力量，未來(lái)會(huì)有更多的干細(xì)胞產(chǎn)品注冊(cè)申報(bào)，甚至獲批上市。
